Θεραπεία της αιμορροφιλίας: Φάρμακα για την αντικατάσταση των παραγόντων πήξης του αίματος

Η θεραπεία της αιμορροφιλίας είναι κυρίως η θεραπεία υποκατάστασης, δηλαδή η χορήγηση ενός υποκατάστατου. Είναι δια βίου. Βασίζεται κυρίως στη χορήγηση υποκατάστατων παραγόντων πήξης στο αίμα. Οι παράγοντες αυτοί λαμβάνονται από αιμοδότες πλάσματος αίματος. Οι παράγοντες αυτοί μπορούν επίσης να ληφθούν τεχνητά, με ανασυνδυασμό, αλλά η μέθοδος αυτή δεν είναι ακόμη ευρέως διαδεδομένη.

Ανάλογα με την κατάσταση του ασθενούς και την ατομική του κατάσταση, επιλέγεται στη συνέχεια η μορφή και το διάστημα χορήγησης, τις περισσότερες φορές με ένεση. Η θεραπεία μπορεί επίσης να λάβει χώρα στο σπίτι. Επιπλέον, μπορούν να χορηγηθούν φάρμακα για να σταματήσει η επαναδιάλυση του θρομβωμένου αίματος.

Μια βραχυπρόθεσμη εναλλακτική λύση είναι η χορήγηση DDAVP (1-DEAMINO-8-D-ARGININ vasopressin). Η DDAVP μπορεί να αυξήσει βραχυπρόθεσμα το επίπεδο του παράγοντα πήξης στο αίμα διεγείροντας τον εγκέφαλο, αλλά δεν αποτελεί πλήρη εναλλακτική λύση έναντι των ενέσεων.

Η προφυλακτική θεραπεία προορίζεται για την παιδική ηλικία και για σοβαρές μορφές αιμορροφιλίας. Έχει ως στόχο την πρόληψη επιπλοκών της νόσου, όπως η βλάβη των αρθρώσεων και των μυών. Έχει επίσης ως στόχο την πρόληψη απειλητικής για τη ζωή αιμορραγίας.

Η τακτική παρακολούθηση των αρθρώσεων του ασθενούς αποτελεί μέρος της θεραπείας. Πραγματοποιούνται ορθοπεδικοί έλεγχοι και ακτινογραφικές εξετάσεις. Η κατάσταση των αρθρώσεων και τυχόν παραμορφώσεις παρακολουθούνται τακτικά. Η αποκατάσταση είναι σημαντική. Συνιστάται η ένταξη σε ένα κέντρο φροντίδας αιμορροφιλίας, όπως ένα κέντρο θεραπείας αιμορροφιλίας (HTC) ή ένα κέντρο ολοκληρωμένης φροντίδας (CCC). Υπάρχουν επίσης, για παράδειγμα, κέντρα θεραπείας.