Θεραπεία της κυστικής ίνωσης: φάρμακα, εισπνοές και υποστηρικτική θεραπεία

Η κυστική ίνωση είναι μια ασθένεια που επηρεάζει πολλά όργανα του ανθρώπινου σώματος. Πρόκειται για μια πολυοργανική ασθένεια. Ως εκ τούτου, είναι σημαντικό να αντιμετωπιστεί η θεραπεία σφαιρικά και να πραγματοποιηθεί θεραπεία που στοχεύει σε κάθε οργανικό σύστημα ξεχωριστά.

Θεραπεία της βλάβης των πνευμόνων

• Στην ΚΙ, η πιο σημαντική θεραπεία είναι η αραίωση της βλέννας στους αεραγωγούς. Η μείωση της πυκνότητας της βλέννας θα βελτιώσει τη λειτουργία καθαρισμού του βλεννογόνου. Στη θεραπεία χρησιμοποιούνται διάφορα εισπνεόμενα προϊόντα που ρευστοποιούν τη βλέννα.

Για παράδειγμα, χρησιμοποιείται η ακετυλοκυστεΐνη ή η καρβοκυστεΐνη. Όταν λαμβάνονται από το στόμα, μειώνουν επίσης το ιξώδες της βλέννας στον γαστρεντερικό σωλήνα.

• Τα εισπνεόμενα β-μιμητικά χρησιμοποιούνται επίσης, για παράδειγμα, στο άσθμα. Ανακουφίζουν από την απόφραξη των κατώτερων αεραγωγών - των βρόγχων.

Η εισπνοή διαλυμάτων όπως ένα διάλυμα 6% NaCl ή ένα διάλυμα αμιλορίδης ενυδατώνει αποτελεσματικά τα πτύελα. Αυτό διευκολύνει σημαντικά την απόχρεμψή τους.

• Μόρια DNA απελευθερώνονται από τους πυρήνες των νεκρών βακτηρίων, των βλεννοκυττάρων και των λευκοκυττάρων, τα οποία επίσης πυκνώνουν τα πτύελα. Το ένζυμο που διαλύει τις ίνες DNA ονομάζεται DNAάση ή άλφα-ντορνάση. Πρόκειται για ένα ένζυμο που δημιουργήθηκε από επιστήμονες με μεθόδους γενετικής μηχανικής.

• Η αντιμικροβιακή θεραπεία αποτελεί ουσιαστικό μέρος της θεραπείας. Οι ασθενείς με ΚΙ έχουν αποικισμένους αεραγωγούς με ανθεκτικούς κλώνους βακτηρίων όπως Staphylococcus, Haemophilus, Pseudomonas, Burkholderia cepacia ή Stenotrophomonas.

Η παρατεταμένη προφυλακτική χορήγηση αντιβιοτικών από το στόμα είναι δυνατή μόνο για ορισμένα στελέχη. Τα αντιβιοτικά απορροφώνται διαφορετικά στους ασθενείς με ΚΙ απ' ό,τι στους υγιείς ασθενείς. Επομένως, απαιτείται μεγαλύτερη διάρκεια χρήσης.

Η ενδοφλέβια χορήγηση είναι πιο αποτελεσματική, ειδικά για παθογόνα όπως η Pseudomonas, η Burkholderia cepacia και η Stenotrophomonas. Εάν υπάρχει χρόνιος αποικισμός με αυτά τα στελέχη, συνιστάται προφυλακτική ενδοφλέβια επαναληπτική θεραπεία κάθε 3 μήνες για 14 ημέρες.

Όταν ο αποικισμός της αναπνευστικής οδού από μύκητες και ζυμομύκητες, στη θεραπεία περιλαμβάνονται αντιμυκητιασικοί παράγοντες.

Τα αναλγητικά, τα μη στεροειδή αντιφλεγμονώδη φάρμακα και τα κορτικοστεροειδή, π.χ. πρεδνιζόνη, αποτελούν υποστηρικτική θεραπεία για τις λοιμώξεις του αναπνευστικού συστήματος.

• Οι σύγχρονες θεραπείες περιλαμβάνουν δύο τύπους φαρμάκων. Το ένα περιέχει ένα lumafactor και ένα ivafactor και το άλλο περιέχει τρία δραστικά συστατικά, ένα ivafactor, ένα terafactor και ένα elexafactor.
  • Αυτά τα φάρμακα βελτιώνουν τη λειτουργία των πνευμόνων αυξάνοντας τον αριθμό των διαύλων χλωρίου.
  • Ο συνδυασμός των δραστικών συστατικών βελτιώνει επίσης τη λειτουργία των προϋπαρχόντων καναλιών. Αυτοί οι λεγόμενοι διαμορφωτές της πρωτεΐνης CFTR μειώνουν τον αριθμό των εισαγωγών στο νοσοκομείο και την ανάγκη για αντιβιοτική αγωγή σε ασθενείς με ΚΙ.
  • Υπάρχουν ακόμη και μελέτες που δείχνουν ότι βελτιώνουν τη λειτουργία άλλων οργάνων, όπως το ήπαρ.

Θεραπεία των πεπτικών προβλημάτων και του υποσιτισμού

• Η λήψη παγκρεατικών ενζύμων σε γαστροανθεκτικά δισκία (δισκία που αντιστέκονται στα στομαχικά οξέα) βελτιώνει την πέψη και την απορρόφηση σημαντικών θρεπτικών συστατικών, ιδίως των λιπών και των πρωτεϊνών.
• Η βλάβη του παγκρέατος προκαλεί διαβήτη που ονομάζεται σακχαρώδης διαβήτης που σχετίζεται με την Κ.Φ. Όταν διαγνωστεί ο διαβήτης, ο ειδικός διαβητολόγος θα ξεκινήσει θεραπεία με ινσουλίνη.
• Οι ηπατοπροστατευτικοί παράγοντες είναι φάρμακα που προστατεύουν τον ηπατικό ιστό και διευκολύνουν το ήπαρ να αποβάλλει τα χολικά οξέα. Για παράδειγμα, χρησιμοποιείται το ουρσοδεοξυχολικό οξύ.
• Τα βλεννολυτικά, όπως η ακετυλοκυστεΐνη, είναι αραιωτικά της βλέννας. Όταν χορηγούνται από το στόμα, μπορούν να βελτιώσουν την απορρόφηση σημαντικών θρεπτικών συστατικών και να μειώσουν τον κίνδυνο εντερικής απόφραξης.
• Οι ασθενείς με ΚΙ χρειάζονται δίαιτα με υψηλή περιεκτικότητα σε θερμίδες και αντικατάσταση βιταμινών. Η βιταμινοθεραπεία επικεντρώνεται κυρίως σε συμπληρώματα διατροφής που περιέχουν λιποδιαλυτές βιταμίνες (βιταμίνες A, D, E, K).

Η υψηλή θερμιδική πρόσληψη εξασφαλίζεται με μια δίαιτα που περιέχει υψηλής ποιότητας πρωτεΐνες και λίπη με περιορισμό των ταχέως απορροφούμενων σακχάρων. Οι Nutridrins είναι κατάλληλα συμπληρώματα που αυξάνουν τη θερμιδική αξία και είναι εμπλουτισμένα με πολύτιμα ιχνοστοιχεία.

Όταν η συντηρητική φαρμακοθεραπεία αποτυγχάνει, η μεταμόσχευση οργάνων είναι απαραίτητη σε ασθενείς με ΚΙ. Σε ορισμένα άτομα, η μεταμόσχευση προγραμματίζεται νωρίς, π.χ. στην εφηβεία.